En el año 2024 el Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA) aprobó 50 nuevos fármacos, 5 menos de los que ese organismo aprobó en el año 2023. Es el quinto año con 50 o más moléculas aprobadas de la última década.

El siguiente gráfico de 10 años (Nº1), muestra que desde 2015 hasta 2024, FDA ha aprobado 465 drogas.

Gráfico Nº1. Fuente FDA. Producción propia

Cada año, CDER aprueba una amplia gama de nuevos fármacos y productos biológicos

Algunos de éstos son productos innovadores que nunca se han utilizado en la práctica clínica. Otros son los mismos queestán relacionados con productos previamente aprobados, pero con otras indicaciones.

A continuación, se muestra una lista de nuevas entidades moleculares y productos biológicos terapéuticos aprobados por el CDER en 2024. Esta lista no contiene vacunas, productos alergénicos, sangre y productos sanguíneos, derivados del plasma, productos de terapia celular y genética u otros productos aprobados en 2024 por el Centro de Evaluación e Investigación Biológica.

La primera aprobación del año fue para Zelsuvmi, un agente liberador de óxido nítrico que está indicado para el tratamiento tópico del molusco contagiosum (MC) en adultos y pacientes pediátricos de 1 año o más. Es un gel que debe ser aplicado tópicamente a cada lesión una vez al día.

2024 fue otro año sólido para poner a disposición de pacientes nuevas terapias contra el cáncer. De las 50 aprobaciones, 13 fueron drogas oncológicas. Se aprobaron nuevas drogas para ciertos pacientes con cáncer de mama, pulmón, esófago, vejiga, mielomas, vías biliares, cutáneo, linfomas, leucemia,adenocarcinoma de páncreas. Los productos autorizados son: Tevimbra, Anktiva, Ojemda, Imdelltra, Voranigo, Lazcluze, Itovebi, Vyloy, Revuforj, Ziihera, Bizengri, Unloxcyt,Ensacove.

Otra aprobación es Attruby, un tratamiento para la miocardiopatía amiloide por transtiretina, una enfermedad cardíaca rara y mortal. El producto oral, a base de acoramidis, está indicado para uso en adultos. También en el áreacardiológica dio su visto bueno a Rapiblyk, un bloqueador betaadrenérgico indicado para la reducción a corto plazode la frecuencia ventricular en adultos con taquicardia supraventricular, incluida la fibrilación y el aleteo auriculares.

Otra enfermedad poco frecuente, el Síndrome de quilomicronemia familiar, recibió la aprobación de un fármaco para su tratamiento. Se trata de Tryngolza. Los pacientes presentan una hiperlipidemia genética poco frecuente caracterizada por un aumento excesivo de los niveles de triglicéridos en plasma debido al acúmulo de quilomicrones.

También fue aprobado el primer producto no esteroideo para tratar a pacientes con todas las variantes genéticas del trastorno hereditario conocido como distrofia muscular de Duchenne o DMD.Duvyzat ayuda a regular un grupo de enzimas responsables de causar daño y deterioro muscular en pacientes con DMD.

En cuanto a antimicrobianos aprobóOrlynvah,antibiótico oral indicado para tratar infecciones no complicadas del tracto urinario. Se suma a Zevtera,cefalosporina de generación avanzada a base de ceftobiprol, indicado para el tratamiento de tres enfermedades: la bacteriemia por Staphylococcus aureus, las infecciones bacterianas agudas de la piel y las estructuras de la piel y la neumonía bacteriana adquirida en la comunidad.

Aprobó también Kisunla, tratamiento para adultos con la enfermedad de Alzheimer sintomática temprana, incluidas personas con deterioro cognitivo leve y aquellos en la etapa de demencia leve de la enfermedad neurodegenerativa.

Aprobó Cobenfy, un novedoso producto oral para tratar la esquizofrenia en adultos. Es el primer antipsicótico que se dirige a los receptores colinérgicos en lugar de a los receptores de dopamina.

Fueron aprobados Miplyffa y Aqneursa, ambospara el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC), unaenfermedad genética rara y mortal que provocadiscapacidades físicas y mentales y afecta a uno de cada 100.000 personas.

La fibrosis quística, enfermedad genética, rara y progresiva, cuenta con un nuevo producto para su tratamiento. Alyftrek, fue aprobada para tratar a pacientes de 6 años o más.

Productos para entidades morbíficas tales como la dermatitis atópica, hipertensión arterial, prurigo nodularis, alopecia areata, enfermedad pulmonar obstructiva crónica, la anemia de pacientes en diálisis, entre otras patologías, también han recibido la aprobación de la FDA durante 2024.

La última droga aprobada fueAlhemo, un antagonista del inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI) indicado para laprofilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado enpacientes adultos y pediátricos de 12 años  y mayores conhemofilia A y B. Se suma a Hympavzi aprobado también este año para la misma indicación.

Fuente FDA