En el año 2019 el Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA) aprobó 48 nuevos fármacos, 18% menos de las que ese organismo aprobó en el año 2018, que fueron 59. Es el segundo año con más moléculas aprobadas de la última década. El siguiente gráfico de 10 años muestra que desde 2010 hasta 2019, FDA ha promediado alrededor de 37 nuevas aprobaciones de medicamentos por año.
Fuente FDA. Producción propia.
| No. | Nombre del medicamento | Ingrediente activo | Fecha de aprobación | Uso aprobado por la FDA en la fecha de aprobación * |
| 1 | Jeuveau | prabotulinumtoxinA-xvfs | 2/1/2019 | Mejora temporal en la aparición de líneas glabelares moderadas a severas en pacientes adultos |
| 2 | Cablivi | caplacizumab-yhdp | 6/2/2019 | Tratamiento a pacientes adultos con púrpura trombocitopénicatrombótica adquirida (aTTP) |
| 3 | Egaten | triclabendazol | 13/02/2019 | Para tratar la fascioliasis, una infestación parasitaria |
| 4 | Zulresso | brexanolona | 19/03/2019 | Para tratar la depresión posparto (DPP) en mujeres adultas |
| 5 | Sunosi | solriamfetol | 20/03/2019 | Tratamiento de la somnolencia excesiva en pacientes adultos con narcolepsia o apnea obstructiva del sueño. |
| 6 | Mayzent | siponimod | 26/03/2019 | Tratamiento en adultos con formas recurrentes de esclerosis múltiple |
| 7 | Evenity | romosozumab-aqqg | 9/4/2019 | Para tratar la osteoporosis en mujeres posmenopáusicas con alto riesgo de fractura |
| 8 | Balversa | erdafitinib | 12/04/2019 | Para tratar a pacientes adultos con cáncer de vejiga localmente avanzado o metastásico |
| 9 | Skyrizi | risankizumab-rzaa | 23/04/2019 | Para tratar la psoriasis en placas de moderada a grave en adultos |
| 10) | Vyndaqel | tafamidismeglumina | 5/3/2019 | Para tratar la enfermedad cardíaca (miocardiopatía) causada por amiloidosis mediada por transtiretina (ATTR-CM) en adultos |
| 11 | Piqray | alpelisib | 24/05/2019 | Para tratar el cáncer de seno |
| 12 | Polivy | polatuzumabvedotin-piiq | 10/06/2019 | Para tratar pacientes adultos con linfoma difuso de células B grandes recidivante o refractario |
| 13 | Vyleesi | bremelanotida | 21/06/2018 | Para tratar el trastorno de deseo sexual hipoactivo en mujeres premenopáusicas |
| 14 | Xpovio | selinexor | 3/7/2019 | Para tratar pacientes adultos con mieloma múltiple recidivante o resistente al tratamiento (RRMM) |
| 15 | Recarbrio | imipenem, cilastatina y relebactam | 16/7/2019 | Para tratar el tracto urinario complicado y las infecciones intraabdominales complicadas |
| 16 | Accrufer | maltol férrico | 25/7/2019 | Para tratar anemia por deficiencia de hierro en adultos |
| 17 | Nubeqa | darolutamida | 30/7/2019 | Para tratar pacientes adultos con cáncer de próstata no metastásicoresistente a la castración |
| 18 | Turalio | pexidartinib | 2/8/2019 | Para tratar a pacientes adultos con tumor sintomático de células gigantes tenosinoviales |
| 19 | pretomanida | 14/08/2019 | Para formas de tuberculosis que afectan los pulmones resistentes al tratamiento | |
| 20 | Wakix | pitolisant | 14/08/2019 | Para tratar la somnolencia diurna excesiva (EDS) en pacientes adultos con narcolepsia |
| 21 | Rozlytrek | entrectinib | 15/8/2019 | Para tratar pacientes adultos con cáncer metastásico de pulmón de células no pequeñas (CPNM) cuyos tumores son positivos para ROS1 Para tratar pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores con tumores sólidos |
| 22 | Inrebic | fedratinib | 16/08/2019 | Para tratar a pacientes adultos con mielofibrosis primaria o secundaria de riesgo intermedio o alto |
| 23 | Rinvoq | upadacitinib | 16/08/2019 | Para tratar a adultos con artritis reumatoide moderada a severamente activa |
| 24 | Xenleta | lefamulina | 19/08/2019 | Para tratar a adultos con neumonía bacteriana adquirida en la comunidad |
| 25 | Ga-68-DOTATOC | Ga-68-DOTATOC | 21/08/2019 | Para uso con tomografía por emisión de positrones (PET) para la localización de tumores neuroendocrinos positivos (NET) del receptor de somatostatina |
| 26 | Nourianz | istradefylline | 27/08/2019 | Para tratar a pacientes adultos con enfermedad de Parkinson que experimentan episodios “apagados” |
| 27 | Ibsrela | tenapanor | 12/09/2019 | Para tratar el síndrome del intestino irritable con estreñimiento en adultos |
| 28 | Aklief | trifaroteno | 10/10/2019 | Para el tratamiento tópico del acné vulgar en pacientes de 9 años de edad y mayores |
| 29 | Beovu | brolucizumab – dbll | 7/10/2019 | Tratamiento de la degeneración macular húmeda relacionada con la edad. |
| 30 | Scenesse | afamelanotida | 8/10/2019 | Para aumentar la exposición a la luz sin dolor en pacientes adultos con antecedentes de reacciones fototóxicas (daño a la piel) por protoporfiriaeritropoyética |
| 31 | fluorodopa F 18 | 10/10/2019 | Un agente de diagnóstico para usar en la tomografía por emisión de positrones (PET) para ayudar a diagnosticar pacientes adultos con sospecha de síndromes parkinsonianos (PS) | |
| 32 | Reyvow | lasmiditan | 11/10/2019 | Para el tratamiento agudo de la migraña con o sin aura, en adultos |
| 33 | Trikafta | elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor | 21/10/2019 | Para tratar a pacientes de 12 años de edad y mayores con la mutación genética más común que causa fibrosis quística |
| 34 | Espuma ExEm | polímero de aire tipo A | 7/11/2019 | Un agente de diagnóstico utilizado para evaluar la permeabilidad de las trompas de Falopio (apertura) en mujeres con infertilidad conocida o sospechada |
| 35 | Reblozyl | luspatercept – aamt | 8/11/2019 | Para el tratamiento de la anemia en pacientes adultos con beta talasemia que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos |
| 36 | Brukinsa | zanubrutinib | 14/11/2019 | Para tratar a ciertos pacientes con linfoma de células del manto, una forma de cáncer de sangre |
| 37 | Fetroja | cefiderocol | 14/11/2019 | Para tratar a pacientes con infecciones complicadas del tracto urinario que tienen opciones de tratamiento alternativas limitadas o nulas |
| 38 | Adakveo | crizanlizumab-tmca | 15/11/2019 | Para tratar a pacientes con complicación dolorosa de la enfermedad de células falciformes |
| 39 | Givlaari | givosiran | 20/11/2019 | Para tratar la porfiria hepática aguda, un trastorno sanguíneo raro |
| 40 | Xcopri | cenobamato | 21/11/2019 | Para tratar las convulsiones de inicio parcial |
| 41 | Oxbryta | voxelotor | 25/11/2019 | Para tratar la enfermedad de células falciformes |
| 42 | Vyondys 53 | Golodirsen | 12/12/2019 | Para tratar a ciertos pacientes con distrofia muscular de Duchenne |
| 43 | Padcev | enfortumabvedotin-ejfv | 18/12/2019 | Para tratar el cáncer de vejiga refractario |
| 44 | TejidoAzul | Solución oftálmica azul brillante G | 20/12/2019 | Tinte utilizado en cirugía ocular. |
| 45 | Caplyta | tosilato de lumateperona | 20/12/2019 | Antipsicótico atípico oral para tratar la esquizofrenia en adultos. |
| 46 | Dayvigo | lemborexant | 20/12/2019 | Tratamiento del insomnio caracterizado por dificultades con el inicio del sueño y / o el mantenimiento del sueño en adultos |
| 47 | Enhertu | fam-trastuzumab deruxtecan-nxki | 20/12/2019 | Para el tratamiento de
pacientes adultos con cáncer de mama no resecable o metastásico HER2 positivo que han recibido dos o más terapias anti-HER2 previas |
| 48 | Ubrelvy | ubrogepante | 23/12/2019 | Tratamiento agudo de la migraña con o sin aura en adultos |
En 2019, 21 de las 48 nuevas aprobaciones (44%) fueron para tratar enfermedades raras o “huérfanas”. Los pacientes con enfermedades raras a menudo tienen pocos o ningún medicamento disponible para tratar sus afecciones. Los nuevos medicamentos aprobados en 2019 con la designación de medicamento huérfano fueron: Adakveo, Brukinsa, Cablivi, Egaten, Ga 68 DOTATOC,Givlaari, Inrebic, Oxbryta, Polivy, Pretomanid, Reblozyl, Rozlytrek, Scenesse,Sunosi,Tinte Azul,Trikafta, Turalio, Vyndaqel, Vyondys 53,Wakix,y Xpovio.
2019 vio el primer medicamento aprobado por la FDA específicamente para el tratamiento de mujeres adultas con depresión posparto: Zulresso.
CDER aprobó dos nuevos antibióticos efectivos contra ciertas infecciones Gram negativas, un avance importante porque las bacterias Gram negativas representan un peligro creciente de infecciones graves y potencialmente mortales. Recarbio y Xenleta.
Pretomanida , una nueva terapia por vía oral, para el tratamiento en adultos de la tuberculosis pulmonar multirresistente o intolerante al tratamiento . Generalmente se usa junto con bedaquilina y linezolid.
2019 fue otro año sólido para poner a disposición de pacientes nuevas terapias contra el cáncer. Se aprobaron nuevas drogas para ciertos pacientes con cáncer de próstata, de vejiga, de mama y cáncer de pulmón. También, dos nuevas terapias contra el cáncer de médula ósea y además otra nueva terapia contra el cáncer que se puede usar para tratar cualquier tipo de tumor que tenga un marcador genético específico, sin importar en qué parte del cuerpo se originó: Balversa, Piqray, Polivy, Xpovio, Nubega, Turalio, Roslytrek, Increbic , Brukinsa, Padcev y Enhertu.
También se aprobaron dos nuevos medicamentos para el tratamiento agudo de la migraña: Reyvow y Ubrelvy.
Se aprobó un nuevo medicamento para tratar el trastorno de deseo sexual hipoactivo generalizado en mujeres pre menopáusicas. Las pacientes se autoinyectan Vyleesi debajo de la piel de su abdomen o muslo, según sea necesario.
CDER aprobó un nuevo medicamento para tratar pacientes con distrofia muscular de Duchenne que tienen una mutación genética específica, lo que ofrece nuevas esperanzas a aproximadamente el 8 por ciento de los pacientes con esta afección: Vyondys 53.
Se aprobó un nuevo tratamiento en aerosol nasal para adultos con depresión que han probado otros medicamentos sin éxito: Spravato
Patologías como la narcolepsia, el acné, la psoriasis, la esclerosis múltiple, la osteoporosis y la narcolepsia entre otras, también tuvieron nuevas drogas puestas a disposición para su tratamiento. (Ver cuadro)
Fuente: FDA